ОБҐРУНТУВАННЯ НАПРЯМІВ ПІДВИЩЕННЯ ЕФЕКТИВНОСТІ ФАРМАЦЕВТИЧНОГО ЗАБЕЗПЕЧЕННЯ ХВОРИХ НА ФЕНІЛКЕТОНУРІЮ
DOI:
https://doi.org/10.32782/health-2023.3.13Ключові слова:
фенілкетонурія (ФКУ), рідкісні (орфанні) захворювання, спеціальне лікувальне харчування, доступністьАнотація
Фенілкетонурія (ФКУ) належить до рідкісних метаболічних захворювань, для пацієнтів життєво необхідним є застосування продуктів спеціального медичного харчування (СМХ) для досягнення метаболічного контролю. Основними проблемами є складність дотримання жорсткої дієти у дітей та підлітків, низька цінова доступність продуктів СМХ, дефіцит бюджетних коштів. Маркетинговий аналіз асортименту й цін на продукти СМХ проведено на підставі вивчення прайс-листів дистриб’юторів і пропозицій онлайн-магазинів. Проведено аналіз тендерної документації та закупівельних цін на продукти СМХ за укладеними договорами за 2022-2023 р., що опубліковані в електронній системі «Прозорро». Аналіз медико-технічних вимог для закупівлі продуктів СМХ дозволив визначити ключові критерії, які вказані в тендерній документації. Аналіз показав, що закупівлі підлягають переважно порошкові амінокислотні суміші (АКС) іноземного виробництва, що призначаються лікарями індивідуально залежно від віку пацієнта та особливостей перебігу захворювання. Проведено онлайн-опитування пацієнтів, хворих на ФКУ (або членів їхніх родин, що доглядають за ними) за розробленою анкетою з використанням goggle-форм (n = 156). Це дозволило визначити споживацькі переваги і попит на продукти СМХ різних груп (макарони, хліб, кондитерські вироби тощо). Науково обґрунтовано рецептуру та технологію низькобілкових продуктів СМХ для хворих на ФКУ. Також у процесі досліджень було розроблено склад і технологію таблеток, що містять комбінацію великих нейтральних амінокислот (LNAA). Доведено економічну ефективність виробництва продуктів СМХ та доцільність їх закупівлі для забезпечення потреб пацієнтів з ФКУ в межах регіональних програм.
Посилання
Уніфікований клінічний протокол первинної, вторинної (спеціалізованої) та третинної (високоспеціалізованої) медичної допомоги. Фенілкетонурія та інші гіперфенілаланінемії : затв. наказом МОЗ України від 19.11.2015 р. № 760. URL: https://cutt.ly/6UHXK5n
van Wegberg A.M.J., MacDonald A., Ahring K. et al. The complete European guidelines on phenylketonuria: diagnosis and treatment. Orphanet Journal of Rare Diseases. 2017. Vol. 12(1). Р. 162. DOI: 10.1186/s13023-017-0685-2
Spronsen F.J., Wegberg A.M., Ahring K., et al. Key European guidelines for the diagnosis and management of patients with phenylketonuria. Lancet Diabetes Endocrinol. 2017. Vol. 5. № 9. P. 743-756. DOI: 10.1016/S2213-8587(16)30320-5.
The American College of Medical Genetics and Genomics Therapeutic Committee. Phenylalanine hydroxylase deficiency: diagnosis and management guideline. Genetics in Medicine. 2014. Vol. 16. Р. 188-200. DOI: https://doi.org/10.1038/gim.2013.157.
Al Hafid N., Christodoulou J. Phenylketonuria: a review of current and future treatments. Translational Pediatrics. 2015. Vol. 4(4). Р. 304-317. DOI: 10.3978/j.issn.2224-4336.2015.10.07
Large neutral aminoacid supplementation improves executive functions in diet noncompliant phenlyketonuria adolescents / Hişmi B. Ö., Tüzün Z., Özel H. G. et al. URL: https://www.prekulab.com/wp-content/uploads/2019/04/LNAASupplementation-Improves-Executive-Functions-in-Diet-Non-Compliant-Phenylketonuria-Adolescents.pdf
Premera НМО, АМА (2023). Pharmacy/medical policy 5.01.585 Pharmacologic Treatment of Phenylketonuria. URL: https://www.premera.com/hmo/medicalpolicies/5.01.585.pdf
Palynziq. Patents. URL: https://www.palynziq.com/
Колінько Л. М., Міщенко І. В., Коковська О. В. Кількісний склад незамінних l-амінокислот у харчовій лікувальній суміші для осіб, хворих на фенілкетонурію. Вісник проблем біології і медицини. 2022. Вип. 1 (163). С. 44-49.
Protein and amino acid requirements in human nutrition. Joint WHO/FAO/UNU Expert Consultation. WHO Technical Report Series. Geneva, 2007. № 935. 265 р.
Розробка спеціалізованих низькобілкових продуктів медичного харчування для пацієнтів з фенілкетонурією / В. В. Тутук, А. Л. Загайко, Д. В. Литкін, Т. О. Брюханова. Сучасна фармація: історія, реалії та перспективи розвитку : матер. наук.-практ. конф. з міжнар. участю, присвяч. 20-й річниці заснування Дня фарм. працівника України, м. Харків, 19-20 вересня 2019 р. : у 2 т. Харків : НФаУ, 2019. Т. 2. С. 269-270.
